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¿Se está utilizando CRISPR cuando los científicos usan el sistema CRISPR / Cas9 para editar genes?

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"CRISPR" y "Cas9" son cosas diferentes. Cuando un virus ataca a una bacteria, la bacteria almacena el código viral del virus en CRISPR. Y cuando el virus ataca nuevamente, la proteína Cas9 usa el ARN en CRISPR para encontrar el ADN viral y luego destruirlo.

Entonces, ¿cuál es el uso de CRISPR cuando los científicos usan el sistema CRISPR / Cas9 para editar genes, ya que ya le hemos dado a la proteína Cas9 un ARN guía?

Lo siento si esta es una pregunta estúpida, soy nuevo en la ingeniería genética y no pude encontrar la respuesta en Google.


Explicador: cómo funciona CRISPR

Los científicos están utilizando una herramienta llamada CRISPR / Cas9 para editar el ADN.

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Los científicos generalmente evitan usar la palabra milagro. A menos que estén hablando de la herramienta de edición de genes llamada CRISPR, claro. “Puedes hacer cualquier cosa con CRISPR”, dicen algunos. Otros simplemente lo llaman asombroso.

De hecho, sorprendió a tanta gente y tan rápidamente que solo ocho años después de que lo descubrieron, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier se llevaron a casa el Premio Nobel de Química 2020.

CRISPR son las siglas de "clustered regularmente interespaciados cortos palíndromo repite ". Esas repeticiones se encuentran en el ADN de las bacterias. En realidad, son copias de pequeños fragmentos de virus. Las bacterias los utilizan como colecciones de fotografías policiales para identificar virus dañinos. Cas9 es un enzima que puede cortar el ADN. Las bacterias luchan contra los virus enviando la enzima Cas9 para cortar los virus que tienen una foto policial en la colección. Los científicos descubrieron recientemente cómo las bacterias hacen esto. Ahora, en el laboratorio, los investigadores utilizan un enfoque similar para convertir el sistema de lucha contra virus del microbio en la nueva herramienta de laboratorio más novedosa.

Esta herramienta CRISPR / Cas9 se describió por primera vez en 2012 y 2013. Los laboratorios científicos de todo el mundo pronto comenzaron a usarla para alterar el genoma de un organismo: el conjunto completo de instrucciones de su ADN.

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Esta herramienta puede modificar rápida y eficazmente casi cualquier gen de cualquier planta o animal. Los investigadores ya lo han utilizado para corregir enfermedades genéticas en animales, combatir virus y esterilizar mosquitos. También lo han utilizado para preparar órganos de cerdo para trasplantes humanos y para fortalecer los músculos de los beagles.

Hasta ahora, el mayor impacto de CRISPR se ha sentido en los laboratorios de biología básica. Este editor de genes de bajo costo es fácil de usar. Eso ha hecho posible que los investigadores profundicen en los misterios básicos de la vida. Y pueden hacerlo de formas que solían ser difíciles, si no imposibles.

Robert Reed es un biólogo del desarrollo en la Universidad de Cornell en Ithaca, Nueva York. Compara CRISPR con un mouse de computadora. "Puedes apuntarlo a un lugar del genoma y puedes hacer lo que quieras en ese lugar".

Al principio, eso significaba cualquier cosa que implicara cortar el ADN. CRISPR / Cas9 en su forma original es un dispositivo de localización (la parte CRISPR) que guía las tijeras moleculares (la enzima Cas9) a una sección objetivo de ADN. Juntos, funcionan como un misil de crucero de ingeniería genética que desactiva o repara un gen, o inserta algo nuevo donde las tijeras Cas9 han hecho algunos cortes. Las versiones más nuevas de CRISPR se denominan "editores base". Estos pueden editar material genético una base a la vez, sin cortar. Se parecen más a un lápiz que a unas tijeras.

Así es como funciona

Los científicos comienzan con ARN. Esa es una molécula que puede leer la información genética en el ADN. El ARN encuentra el lugar en el núcleo de una celda donde debería tener lugar alguna actividad de edición. (El núcleo es un compartimento en una célula donde se almacena la mayor parte del material genético). Esta guía lleva a Cas9 al lugar preciso del ADN donde se requiere un corte. Luego, Cas9 se fija en el ADN de doble hebra y lo abre.

Esto permite que el ARN guía se empareje con alguna región del ADN al que se ha dirigido. Cas9 corta el ADN en este lugar. Esto crea una ruptura en ambas cadenas de la molécula de ADN. La celda, detectando un problema, repara la rotura.

Arreglar la rotura podría deshabilitar un gen (lo más fácil de hacer). Alternativamente, esta reparación podría corregir un error o incluso insertar un nuevo gen (un proceso mucho más difícil).

Las células generalmente reparan una ruptura en su ADN pegando los cabos sueltos nuevamente juntos. Ese es un proceso descuidado. A menudo resulta en un error que desactiva algún gen. Puede que eso no suene útil, pero a veces lo es.

Los científicos cortan el ADN con CRISPR / Cas9 para realizar cambios genéticos, o mutaciones. Al comparar células con y sin la mutación, los científicos a veces pueden averiguar cuál es la función normal de una proteína. O una nueva mutación puede ayudarlos a comprender las enfermedades genéticas. CRISPR / Cas9 también puede ser útil en células humanas al inhabilitar ciertos genes, por ejemplo, que desempeñan un papel en las enfermedades hereditarias.

"El Cas9 original es como una navaja suiza con una sola aplicación: es un cuchillo", dice Gene Yeo. Es biólogo de ARN en la Universidad de California, San Diego. Pero Yeo y otros han atornillado otras proteínas y sustancias químicas a las hojas desafiladas. Eso ha transformado ese cuchillo en una herramienta multifuncional.

CRISPR / Cas9 y las herramientas relacionadas ahora se pueden usar de nuevas maneras, como cambiar una base de un solo nucleótido, una sola letra en el código genético, o agregar una proteína fluorescente para marcar un punto en el ADN que los científicos quieren rastrear. Los científicos también pueden utilizar esta tecnología genética de cortar y pegar para activar o desactivar genes.

Esta explosión de nuevas formas de utilizar CRISPR no ha terminado. Feng Zhang es biólogo molecular en el Instituto de Tecnología de Massachusetts en Cambridge. Fue uno de los primeros científicos en empuñar las tijeras Cas9. “El campo avanza muy rápido”, dice. "Solo mirando lo lejos que hemos llegado ... creo que lo que veremos venir en los próximos años será simplemente increíble".

Esta historia se actualizó el 8 de octubre de 2020 para tomar nota del comité Nobel y la decisión # 8217 de otorgar a CRISPR & # 8217s discovery el premio 2020 en química.

Palabras de poder

solicitud Un uso o función particular de algo.

base (en genética) Una versión abreviada del término nucleobase. Estas bases son bloques de construcción de moléculas de ADN y ARN.

biología El estudio de los seres vivos. Los científicos que los estudian se conocen como biólogos.

Cas9 Una enzima que los genetistas están utilizando ahora para ayudar a editar genes. Puede cortar el ADN, lo que le permite reparar genes rotos, empalmar otros nuevos o desactivar ciertos genes. Cas9 es guiado al lugar donde se supone que debe hacer cortes mediante CRISPR, un tipo de guías genéticas. La enzima Cas9 proviene de bacterias. Cuando los virus invaden una bacteria, esta enzima puede cortar el ADN de los gérmenes, haciéndolo inofensivo.

celda La unidad estructural y funcional más pequeña de un organismo. Por lo general, es demasiado pequeño para verlo a simple vista y consiste en un líquido acuoso rodeado por una membrana o una pared. Los animales están hechos de miles a billones de células, dependiendo de su tamaño. Algunos organismos, como levaduras, mohos, bacterias y algunas algas, están compuestos por una sola célula.

químico Sustancia formada por dos o más átomos que se unen (se unen) en una proporción y estructura fijas. Por ejemplo, el agua es una sustancia química compuesta por dos átomos de hidrógeno unidos a un átomo de oxígeno. Su símbolo químico es H2O.

CRISPR Una abreviatura, pronunciada más nítida, para el término "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas". Estos son fragmentos de ARN, una molécula portadora de información. Se copian del material genético de virus que infectan bacterias. Cuando una bacteria se encuentra con un virus al que estuvo expuesta anteriormente, produce una copia de ARN del CRISPR que contiene la información genética de ese virus. Luego, el ARN guía una enzima, llamada Cas9, para cortar el virus y hacerlo inofensivo. Los científicos ahora están construyendo sus propias versiones de ARN CRISPR. Estos ARN fabricados en laboratorio guían a la enzima para que corte genes específicos en otros organismos. Los científicos los utilizan, como unas tijeras genéticas, para editar o alterar genes específicos para que luego puedan estudiar cómo funciona el gen, reparar el daño a los genes rotos, insertar nuevos genes o desactivar los dañinos.

de desarrollo (en biología) Un adjetivo que se refiere a los cambios que sufre un organismo desde la concepción hasta la edad adulta. Esos cambios a menudo involucran la química, el tamaño y, a veces, incluso la forma.

ADN (abreviatura de ácido desoxirribonucleico) Una molécula larga, de doble hebra y en forma de espiral dentro de la mayoría de las células vivas que lleva instrucciones genéticas. Está construido sobre una columna vertebral de átomos de fósforo, oxígeno y carbono. En todos los seres vivos, desde plantas y animales hasta microbios, estas instrucciones le dicen a las células qué moléculas fabricar.

Ingenieria El campo de investigación que utiliza las matemáticas y las ciencias para resolver problemas prácticos.

campo Un área de estudio, como en: Su campo de investigación fue la biología. También es un término para describir un entorno del mundo real en el que se llevan a cabo algunas investigaciones, como en el mar, en un bosque, en la cima de una montaña o en una calle de la ciudad. Es lo opuesto a un entorno artificial, como un laboratorio de investigación.

fluorescente Capaz de absorber y reemitir luz. Esa luz reemitida se conoce como fluorescencia.

gene (adj. genético) Un segmento de ADN que codifica, o contiene instrucciones, para producir una proteína. La descendencia hereda genes de sus padres. Los genes influyen en la apariencia y el comportamiento de un organismo.

genoma Conjunto completo de genes o material genético de una célula o de un organismo. El estudio de esta herencia genética alojada dentro de las células se conoce como genómica.

músculo Tipo de tejido que se utiliza para producir movimiento al contraer sus células, conocidas como fibras musculares. El músculo es rico en proteínas, por lo que las especies depredadoras buscan presas que contengan gran cantidad de este tejido.

mutación (v. mutar) Algún cambio que le ocurre a un gen en el ADN de un organismo. Algunas mutaciones ocurren naturalmente. Otros pueden ser provocados por factores externos, como contaminación, radiación, medicamentos o algo en la dieta. Un gen con este cambio se denomina mutante.

núcleo Plural son núcleos. (en biología) Una estructura densa presente en muchas células. Normalmente, una única estructura redondeada encerrada dentro de una membrana, el núcleo contiene la información genética.

Organo (en biología) Varias partes de un organismo que realizan una o más funciones particulares. Por ejemplo, un ovario es un órgano que produce huevos, el cerebro es un órgano que interpreta las señales nerviosas y las raíces de una planta son órganos que absorben nutrientes y humedad.

palíndromo (adj. palindrómico) Una palabra, un nombre o una frase que tiene el mismo orden de letras cuando se lee hacia adelante o hacia atrás. Por ejemplo, padre y mamá son ambos palíndromos.

proteína Compuesto formado por una o más cadenas largas de aminoácidos. Las proteínas son una parte esencial de todos los organismos vivos. Forman la base de las células vivas, los músculos y los tejidos. También realizan el trabajo dentro de las células. La hemoglobina en la sangre y los anticuerpos que intentan combatir las infecciones se encuentran entre las proteínas independientes más conocidas. Los medicamentos con frecuencia actúan adhiriéndose a las proteínas.

ARN Molécula que ayuda a "leer" la información genética contenida en el ADN. La maquinaria molecular de una célula lee el ADN para crear ARN y luego lee el ARN para crear proteínas.

etiqueta (en biología) Para sujetar una banda resistente o un paquete de instrumentos a un animal. A veces, la etiqueta se usa para dar a cada individuo un número de identificación único. Una vez adherido a la pata, oreja u otra parte del cuerpo de una criatura, puede convertirse efectivamente en el "nombre" del animal. En algunos casos, una etiqueta también puede recopilar información del entorno que rodea al animal. Esto ayuda a los científicos a comprender tanto el medio ambiente como el papel del animal en él.

Citas

Diario: S. Wang y col. Un sistema de etiquetado CRISPR de dos colores basado en ARN-aptámero. Informes científicos. Vol. 6, 27 de mayo de 2016, pág. 26857. doi: 10.1038 / srep26857.

Diario: A. C. Komor y col. Edición programable de una base diana en ADN genómico sin escisión de ADN bicatenario. Naturaleza. Vol. 533, 19 de mayo de 2016, publicado en línea el 20 de abril de 2016, pág. 420. doi: 10.1038 / nature17946.

Diario: D. A. Nelles y col. Seguimiento de ARN programable en células vivas con CRISPR / Cas9. Celda. Vol. 165, 7 de abril de 2016, pág. 488. doi: 10.1016 / j.cell.2016.02.054.

Acerca de Tina Hesman Saey

Tina Hesman Saey es redactora senior e informa sobre biología molecular. Tiene un doctorado. en genética molecular de la Universidad de Washington en St. Louis y una maestría en periodismo científico de la Universidad de Boston.

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El Nobel de química 2020 apuesta por CRISPR, la herramienta de edición de genes

Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna idearon una poderosa herramienta de edición de genes llamada CRISPR / Cas9 (ilustrada). En menos de una década, ha revolucionado la genética molecular y la terapia génica. También otorgó a los científicos el Premio Nobel de Química 2020.

Meletios Verras / iStock / Getty Images Plus

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Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier ayudaron a convertir una defensa bacteriana en una de las herramientas más poderosas de la genética. Por sus esfuerzos, acaban de recibir el Premio Nobel de Química 2020.

Explicador: El Premio Nobel

“Las tijeras genéticas se descubrieron hace apenas ocho años”, señala Pernilla Wittung-Stafshede. Es miembro del Comité Nobel de Química. Ella señala que estas tijeras "fantásticas" ya pueden cortar el ADN donde quieras. Al hacerlo, han "revolucionado las ciencias de la vida", dice. "Ahora podemos editar genomas fácilmente como deseamos, algo que antes era difícil, o incluso imposible".

Wittung-Stafshede habló en una conferencia de prensa el 7 de octubre en Estocolmo por la Real Academia Sueca de Ciencias. El premio fue anunciado en este evento. "Sólo la imaginación establece los límites para lo que esta herramienta química ... se puede utilizar en el futuro", dijo. “Quizás el sueño de curar enfermedades genéticas se haga realidad”. Sin embargo, advierte que la ética y la ley deben usarse para decidir dónde y cómo debe usarse una herramienta tan poderosa.

La victoria fue “muy esperada”, agrega Luis Echegoyen. Es químico en la Universidad de Texas en El Paso y presidente de la American Chemical Society. Aunque el tiempo transcurrido desde el descubrimiento hasta el Premio Nobel suele ser mucho más largo, este premio para CRISPR está “muy atrasado”, dice.

Doudna y Charpentier se repartirán el premio de 10 millones de coronas suecas, alrededor de 1,1 millones de dólares.

Emmanuelle Charpentier (izquierda) y Jennifer Doudna (derecha) se unieron para convertir un sistema de defensa bacteriana en un editor de genes. Desde la izquierda: © Helmholtz / Hallbauer & ampFioretti Sam Willard / Sam Willard Photography, Berkeley

Aprendiendo de los microbios

Las bacterias y las arqueas han utilizado CRISPR / Cas9 para combatir los virus durante millones, quizás miles de millones, de años.

Explicador: cómo funciona CRISPR

CRISPR son las siglas de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. En esencia, estos trozos cortos y repetidos de ADN sándwich de bacterias son la versión de la lista de los más buscados por el FBI: virus invasores. Cada vez que las bacterias encuentran un virus, toman una foto de ADN del mismo y lo archivan entre las repeticiones. La próxima vez que las bacterias se encuentren con ese virus, harán copias de ARN de las fotos policiales. Luego, esas fotocopias de ARN se unen con otro poco de ARN. Se lo conoce como ARN CRISPR trans-activador o tracrRNA. Y envía un boletín de todos los puntos conocido como ARN guía. Los ARN guía y luego transportan una enzima de corte de ADN, Cas9, al virus. Allí la enzima pica y elimina la amenaza.

Tijeras moleculares

CRISPR / Cas9 es una herramienta de edición de genes de dos partes. La primera parte está compuesta por una guía genética hecha de ARN. La segunda parte es una enzima, Cas 9, que corta el ADN. El ARN guía lleva la enzima a un punto particular en el ADN de un organismo que los investigadores desean cortar (consulte la secuencia objetivo aquí). Ese punto es una coincidencia química con el ARN. Una vez movido al lugar correcto, Cas9 corta el ADN.

Cómo funciona CRISPR / Cas9

E. Otwell

E. Otwell

Doudna trabaja en la Universidad de California, Berkeley. Hoy, Charpentier dirige el Instituto Max Planck de Biología de Infecciones en Berlín, Alemania. Los dos se conocieron en 2011 en una conferencia en Puerto Rico. “Caminamos por el Viejo San Juan y hablamos sobre CRISPR / Cas9”, recordó Doudna durante una conferencia de prensa virtual el 7 de octubre. Los dos decidieron unirse para estudiar el sistema de defensa bacteriana. Terminaron convirtiéndolo en un editor de genes.

Su innovación fue fusionar el ARN de la foto policial con el ARN tracr. Esto creó un ARN guía único. Y los investigadores se dieron cuenta de que las fotos policiales no tenían por qué ser imágenes moleculares de virus. En cambio, al reemplazar la foto policial con ARN que coincida con un gen, los científicos podrían ordenar a Cas9 que elimine ese gen, o cualquier gen, en realidad.

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Su importancia quedó clara desde el principio

El principal artículo que publicaron Doudna y Charpentier sobre este tema ha sido citado más de 9.500 veces. Eso es casi una vez cada ocho horas desde que salió por primera vez en 2012, dice David Liu. Es biólogo químico e investigador del Instituto Médico Howard Hughes de la Universidad de Harvard en Cambridge, Mass. (Él y otros han alterado el sistema CRISPR original para que los investigadores puedan usarlo en una variedad de formas nuevas).

La promesa de CRISPR se hizo evidente de inmediato, dice Stanley Qi. Ahora es bioingeniero y biotecnólogo en la Universidad de Stanford en California. Pero había sido estudiante en el laboratorio de Doudna. Allí, tuvo un asiento junto al ring para el descubrimiento. Y Qi dice que sabía en ese entonces que CRISPR haría grandes cosas. "En estos ocho años ha habido tantos avances y avances", dice, "está mucho más allá de mis expectativas".

Doudna y Charpentier "han seguido examinando la amplia categoría de enzimas CRISPR", dice Qi. Su trabajo en curso ha aportado nuevos conocimientos sobre cómo este sistema evolucionó y funciona en la naturaleza. Doudna ha trabajado para mostrar cómo se ve el Cas9 y cómo funciona. Su trabajo ayudó a otros científicos a hacer que CRISPR sea más preciso, dice.

Explicador: ¿Qué son los genes?

Muchos investigadores han llevado estas tijeras genéticas al siguiente paso, utilizando CRISPR / Cas9 para cortar y editar genes en células humanas. A los científicos les encanta lo barato y fácil que es utilizar CRISPR. Con él, los investigadores han editado genes en una amplia variedad de animales, incluidos perros, ratones, caracoles, vacas y mosquitos.

La herramienta también se ha utilizado para codificar datos y almacenar películas en ADN bacteriano. Las plantas y los hongos también han recibido el tratamiento CRISPR. Y el editor de genes se ha utilizado para reprogramar células inmunitarias humanas a fin de combatir el cáncer y convertir las células cancerosas entre sí.

¿Cortar o no cortar? Esa es la pregunta

Con el gran poder de CRISPR ha surgido una gran controversia. Eso es algo que advirtieron Doudna y el coautor Samuel Sternberg en su libro de 2017. Una grieta en la creación: el nuevo poder para controlar la evolución. Algunos piensan que el editor de genes podría usarse para ayudar a especies en peligro de extinción o para evitar que los mosquitos transmitan enfermedades. Sin embargo, tales esfuerzos podrían incluso provocar la extinción de especies enteras o crear desastres ecológicos. Los científicos ya han eliminado pequeñas poblaciones de mosquitos en el laboratorio.

Lo más controvertido es que un científico de China editó genes en embriones humanos. Las pruebas produjeron niñas gemelas en 2018. La reacción violenta contra sus acciones fue rápida y vocal. Algunas personas pidieron la prohibición de la edición genética de bebés.

El enorme poder de CRISPR "significa que debemos usarlo con mucho cuidado", dice Claes Gustafsson. Preside el Comité Nobel de Química. "Pero está igualmente claro que esta es una tecnología ... que brindará a la humanidad grandes oportunidades", dijo en una conferencia de prensa el 7 de octubre.

Ya se están realizando ensayos clínicos para probar la capacidad de CRISPR / Cas9 para tratar el cáncer, la anemia de células falciformes, la ceguera hereditaria y más. Si tiene éxito, la edición de genes puede tratar, o incluso curar, condiciones genéticas previamente intratables.

CRISPR incluso ha jugado un papel en la pandemia de coronavirus. Algunas pruebas de diagnóstico para COVID-19 y terapias en desarrollo se basan en la tecnología CRISPR.

Solo cinco mujeres, además de Doudna y Charpentier, han ganado el Premio Nobel de Química.

Doudna dice: “Creo que muchas mujeres tienen la sensación de que su trabajo nunca será reconocido como podría ser si fueran hombres. Quiero ver ese cambio, y ciertamente espero que este sea un paso en la dirección correcta ".

La escritora Maria Temming contribuyó a esta historia.

Palabras de poder

bacterias: (adj: bacteriano) Organismos unicelulares. Estos habitan en casi todas partes de la Tierra, desde el fondo del mar hasta el interior de otros organismos vivos (como plantas y animales). Las bacterias son uno de los tres dominios de la vida en la Tierra.

bioingeniero: Alguien que aplica la ingeniería para resolver problemas en biología o en sistemas que utilizarán organismos vivos.

biología: El estudio de los seres vivos. Los científicos que los estudian se conocen como biólogos.

biotecnólogo: Un científico que usa células vivas para fabricar cosas útiles.

Cas9: Una enzima que los genetistas están utilizando ahora para ayudar a editar genes. Puede cortar el ADN, lo que le permite reparar genes rotos, empalmar otros nuevos o desactivar ciertos genes. Cas9 es guiado al lugar donde se supone que debe hacer cortes mediante CRISPR, un tipo de guías genéticas. La enzima Cas9 proviene de bacterias. Cuando los virus invaden una bacteria, esta enzima puede cortar el ADN de los gérmenes, haciéndolo inofensivo.

celda: La unidad estructural y funcional más pequeña de un organismo. Por lo general, demasiado pequeño para verlo a simple vista, consiste en un líquido acuoso rodeado por una membrana o pared. Dependiendo de su tamaño, los animales están hechos de miles a billones de células. La mayoría de los organismos, como levaduras, mohos, bacterias y algunas algas, están compuestos por una sola célula.

químico: Sustancia formada por dos o más átomos que se unen (enlazan) en una proporción y estructura fijas. Por ejemplo, el agua es una sustancia química que se produce cuando dos átomos de hidrógeno se unen a un átomo de oxígeno. Su fórmula química es H2O. Chemical también puede ser un adjetivo para describir las propiedades de los materiales que son el resultado de varias reacciones entre diferentes compuestos.

química: Campo de la ciencia que se ocupa de la composición, estructura y propiedades de las sustancias y cómo interactúan. Los científicos utilizan este conocimiento para estudiar sustancias desconocidas, para reproducir grandes cantidades de sustancias útiles o para diseñar y crear sustancias nuevas y útiles. (sobre compuestos) La química también se usa como un término para referirse a la receta de un compuesto, la forma en que se produce o algunas de sus propiedades. Las personas que trabajan en este campo se conocen como químicos. (en ciencias sociales) Un término para la capacidad de las personas para cooperar, llevarse bien y disfrutar de la compañía de los demás.

ensayo clínico: Ensayo de investigación que involucra a personas.

coautor: Uno de un grupo (dos o más personas) que juntos habían preparado un trabajo escrito, como un libro, informe o trabajo de investigación. Es posible que no todos los coautores hayan contribuido por igual.

coronavirus: Familia de virus que recibe su nombre de los picos en forma de corona en su superficie (corona significa "corona" en latín). Los coronavirus causan el resfriado común. La familia también incluye virus que causan infecciones mucho más graves, incluido el SARS.

COVID-19: Nombre dado al coronavirus que provocó un brote masivo de una enfermedad potencialmente letal a partir de diciembre de 2019. Los síntomas incluían neumonía, fiebre, dolores de cabeza y dificultad para respirar.

CRISPR: Una abreviatura (pronunciada más nítida) para el término "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas". Estos son fragmentos de ARN, una molécula portadora de información. Pueden guiar a una enzima, llamada Cas9, para que corte el material genético como si fueran unas tijeras. De esta manera, pueden editar o alterar genes específicos para luego estudiar cómo funcionan esos genes, reparar el daño a los genes rotos, insertar nuevos genes o desactivar los dañinos.

ADN: (abreviatura de ácido desoxirribonucleico) Una molécula larga, de doble cadena y en forma de espiral dentro de la mayoría de las células vivas que lleva instrucciones genéticas. Está construido sobre una columna vertebral de átomos de fósforo, oxígeno y carbono. En todos los seres vivos, desde plantas y animales hasta microbios, estas instrucciones le dicen a las células qué moléculas fabricar.

ecológico: Adjetivo que se refiere a una rama de la biología que se ocupa de las relaciones de los organismos entre sí y con su entorno físico. Un científico que trabaja en este campo se llama ecologista.

embrión: Las primeras etapas de un organismo en desarrollo o animal con una columna vertebral, que consta de solo una o unas pocas células. Como adjetivo, el término sería embrionario y podría usarse para referirse a las primeras etapas o la vida de un sistema o tecnología.

en peligro de extinción: Adjetivo utilizado para describir especies en riesgo de extinción.

enzimas: Moléculas que producen los seres vivos para acelerar las reacciones químicas.

ética: (adj. ético) Un código de conducta sobre cómo las personas interactúan con los demás y su entorno. Para ser éticos, las personas deben tratar a los demás de manera justa, evitar el engaño o la deshonestidad en cualquier forma y evitar tomar o usar más de los recursos que les corresponden (lo que significa evitar la codicia). El comportamiento ético tampoco pondría a otros en riesgo sin alertar a las personas de los peligros de antemano y hacer que elijan aceptar los riesgos potenciales. Los expertos que trabajan en este campo se conocen como éticos.

evolución: (v. evolucionar) Un proceso por el cual las especies experimentan cambios con el tiempo, generalmente a través de la variación genética y la selección natural. Estos cambios generalmente dan como resultado un nuevo tipo de organismo más adecuado para su entorno que el tipo anterior. El tipo más nuevo no es necesariamente más "avanzado", simplemente se adapta mejor a las condiciones particulares en las que se desarrolló.

extinto: Adjetivo que describe una especie para la que no hay miembros vivos.

fusible: (v.) Fusionar dos cosas juntas, a menudo a lo largo de alguna costura.

gene: (adj. genético) Un segmento de ADN que codifica o contiene instrucciones para la producción celular de una proteína. La descendencia hereda genes de sus padres. Los genes influyen en la apariencia y el comportamiento de un organismo.

edición de genes: La introducción deliberada de cambios en los genes por parte de los investigadores.

genoma: Conjunto completo de genes o material genético de una célula o de un organismo. El estudio de esta herencia genética alojada dentro de las células se conoce como genómica.

inmune: (adj.) Tiene que ver con la inmunidad. (v.) Capaz de protegerse de una infección en particular. Alternativamente, este término puede usarse para significar que un organismo no muestra impactos por exposición a un veneno o proceso en particular. De manera más general, el término puede indicar que algo no puede ser dañado por una droga, enfermedad o sustancia química en particular.

infección: Enfermedad que puede transmitirse de un organismo a otro. Por lo general, es causado por algún tipo de germen.

innovación: (v. innovar adj. innovador) Una adaptación o mejora a una idea, proceso o producto existente que es nuevo, inteligente, más efectivo o más práctico.

conocimiento: La capacidad de obtener una comprensión precisa y profunda de una situación con solo pensar en ella, en lugar de encontrar una solución a través de la experimentación.

microbio: Abreviatura de microorganismo. Un ser vivo que es demasiado pequeño para verlo a simple vista, incluidas bacterias, algunos hongos y muchos otros organismos como las amebas. La mayoría constan de una sola celda.

Premio Nobel: Un prestigioso premio que lleva el nombre de Alfred Nobel. Mejor conocido como el inventor de la dinamita, Nobel era un hombre rico cuando murió el 10 de diciembre de 1896. En su testamento, Nobel dejó gran parte de su fortuna para crear premios para aquellos que han hecho todo lo posible por la humanidad en los campos de la física. química, fisiología o medicina, literatura y paz. Los ganadores reciben una medalla y un gran premio en efectivo.

pandemia: Una epidemia que afecta a una gran proporción de la población de un país o del mundo.

ARN: Molécula que ayuda a "leer" la información genética contenida en el ADN. La maquinaria molecular de una célula lee el ADN para crear ARN y luego lee el ARN para crear proteínas.

enfermedad de célula falciforme: Enfermedad genética que afecta la capacidad del cuerpo para producir hemoglobina normal, la proteína transportadora de oxígeno en los glóbulos rojos. Las personas con esta enfermedad heredan un gen defectuoso de cada padre. Al menos uno de esos genes hace que el cuerpo de una persona produzca lo que se conoce como hemoglobina S. Alguien que hereda un gen de hemoglobina-S de ambos padres desarrolla la forma más común (y generalmente severa) de la enfermedad: anemia de células falciformes. Cambia la forma de un glóbulo rojo de un disco a una célula rígida en forma de media luna o en forma de “hoz”. Estas células malformadas no viven tanto como las células normales. Más importante aún, pueden atascarse en los vasos sanguíneos, provocando crisis dolorosas y la necesidad de un tratamiento hospitalario.

especies: Grupo de organismos similares capaces de producir descendencia que pueda sobrevivir y reproducirse.

tecnología: La aplicación del conocimiento científico con fines prácticos, especialmente en la industria, o los dispositivos, procesos y sistemas que resultan de esos esfuerzos.

virtual: Ser casi como algo. Un objeto o concepto que es virtualmente real sería casi verdadero o real, pero no del todo. (en informática) Cosas que se realizan en oa través del procesamiento digital y / o Internet. Por ejemplo, una conferencia virtual puede ser donde las personas asistan viéndola a través de Internet.

virus: Pequeñas partículas infecciosas que consisten en ARN o ADN rodeados de proteína. Los virus solo pueden reproducirse inyectando su material genético en las células de los seres vivos. Aunque los científicos se refieren con frecuencia a los virus como vivos o muertos, de hecho ningún virus está realmente vivo. No come como los animales, ni elabora su propia comida como lo hacen las plantas. Debe secuestrar la maquinaria celular de una célula viva para sobrevivir.

Citas

Anuncio:​ Nobelprize.org. El premio Nobel de química. Publicado en línea el 7 de octubre de 2020.

Diario: M. Jinek y col. Una endonucleasa de ADN guiada por ARN dual programable en inmunidad bacteriana adaptativa. Ciencias. Vol. 337, 17 de agosto de 2012, pág. 816. doi: 10.1126 / science.1225829.

Acerca de Tina Hesman Saey

Tina Hesman Saey es redactora senior e informa sobre biología molecular. Tiene un doctorado. en genética molecular de la Universidad de Washington en St. Louis y una maestría en periodismo científico de la Universidad de Boston.

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Los sistemas CRISPR-Cas como respuesta inmune adaptativa

Cuando se descubrieron por primera vez los sistemas CRISPR, se pensó que eran un mecanismo novedoso de reparación del ADN en arqueas y bacterias termófilas. [4] A principios de la década de 2000, Mojica y sus colaboradores notaron que las secuencias espaciadoras eran similares a las secuencias encontradas en bacteriófagos, virus y plásmidos. Descubrieron que los virus no pueden infectar secuencias espaciadoras homólogas que albergan bacterias, lo que sugiere que estas secuencias juegan un papel en el sistema inmunológico adaptativo de los procariotas. [1] Brevemente, cuando un virus infecta a un procariota, las secuencias espaciadoras en las matrices CRISPR se transcriben para generar ARN CRISPR corto (ARNcr), que guía a la proteína de secuencia asociada a CRISPR (Cas) para escindir secuencias virales de ADN o ARN complementarias, según sobre el tipo de sistema CRISPR-Cas. De esta forma, los sistemas CRISPR-Cas funcionan como un mecanismo de defensa para prevenir infecciones repetidas por el mismo virus.


¿Qué estamos haciendo con CRISPR / Cas9?

La mayoría de los experimentos utilizan embriones de ratón o células cultivadas en placas de Petri en un líquido artificial diseñado para parecerse a la sangre. Otros investigadores están modificando las células madre que luego pueden volver a inyectarse en los pacientes para repoblar los órganos dañados.

Solo unos pocos laboratorios en todo el mundo están trabajando realmente con embriones humanos tempranos. Esta investigación está altamente regulada y cuidadosamente supervisada. Otros trabajan con células vegetales, ya que se pueden cultivar plantas enteras a partir de unas pocas células.

A medida que aprendamos más, el alcance de lo que podemos hacer con CRISPR / Cas9 mejorará. Podemos hacer mucho, pero cada organismo y cada célula es diferente. Es más, todo en el cuerpo está conectado, por lo que debemos pensar en los efectos secundarios inesperados y considerar la ética de cambiar los genes. Sobre todo, nosotros, como sociedad, deberíamos discutir y acordar lo que deseamos lograr.

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El Premio Nobel de Química es para el descubrimiento de & lsquoGenetic Scissors & rsquo llamado CRISPR / Cas9

Este año, el Premio Nobel de Química fue otorgado por el descubrimiento del sistema de edición de genes CRISPR / Cas9, que ha permitido a los científicos realizar cambios precisos en los largos tramos de ADN que componen el código de vida de muchos organismos, incluidas las personas. El premio fue compartido por Emmanuelle Charpentier, microbióloga y directora de la Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos, con sede en Berlín, y Jennifer A. Doudna, profesora y bioquímica de la Universidad de California, Berkeley. Los científicos dividirán el premio en metálico de 10 millones de coronas suecas, o un poco más de 1,1 millones de dólares.

This CRISPR tool, often described as &ldquogenetic scissors,&rdquo has been used by plant researchers to develop crops that withstand pests and drought, and it could transform agriculture. In medicine, the method is involved in clinical trials of new cancer therapies. And researchers are trying to employ it to cure certain inherited diseases. &ldquoIt is being used all over science,&rdquo says Claes Gustafsson, chair of the Nobel Committee for Chemistry.

Nearly a decade ago Charpentier discovered a previously unknown molecule, tracrRNA, in bacteria. She learned that this molecule was part of an immune system in the microbes that helps them fight off viruses by cleaving viral DNA. The mechanism the microbes use to do so is called CRISPR. At about the same time, Doudna was mapping the cas proteins, a series of enzymes associated with CRISPR that snip apart DNA at specific spots. The two scientists began collaborating in 2011, after meeting at a conference in Puerto Rico where they went to a café in San Juan and talked about the overlap in their work. They succeeded in making these genetic scissors in a laboratory, and in reprogramming them to cut DNA at whatever spot the scientists selected.

This is the first time the chemistry Nobel has gone to two women. Charpentier, reached by phone this morning, said, &ldquoI&rsquom very happy this prize goes to two women. I hope it provides a positive message for young girls, young women, who wish to follow the path of science.&rdquo Doudna, speaking at a press conference earlier today, echoed that thought. &ldquoI&rsquom delighted to inspire the next generation, if possible,&rdquo she said.

Luis Echegoyen, president of the American Chemical Society, notes that &ldquofor a long time women have been nominated, but few have obtained the prize.&rdquo The Nobels began in 1901, and there were only five female winners in chemistry before Charpentier and Doudna. This disparity reflected a bias against women rather than the quality of their science, Echegoyen says. Times may be changing, however: Frances Arnold of the California Institute of Technology won the chemistry award in 2018 for her work on directed evolution.

CRISPR &ldquois very selective, very exquisite chemistry,&rdquo Echegoyen says. &ldquoKnowing the chemistry behind things allows you to control the biology. And it lets you understand the different functions of genes. Charpentier and Doudna were absolutely at the core of this discovery.&rdquo A third scientist, Feng Zhang of the Broad Institute of the Massachusetts Institute of Technology and Harvard University, has also claimed major credit for work on CRISPR&rsquos discovery and use. And the dispute is currently being waged in legal battles over U.S. patents. But the Nobel committee did not mention Zhang and focused solely on Charpentier and Doudna. The duo has been on a prizewinning streak: During the past five years, the two won a Breakthrough Prize in Life Sciences, a Wolf Prize in Medicine and a Kavli Prize in Nanoscience (that last award was shared with Virginijus &Scaronik&scaronnys, a biochemist who worked on CRISPR independently.) They were also named Japan Prize winners.

The Nobel chemistry committee felt that Charpentier and Doudna&rsquos work, though relatively recent, &ldquohad already benefited humankind greatly,&rdquo said committee member Pernilla Wittung Stafshede during today&rsquos announcement. There are already many dozens of applications. Angela Zhou, an information scientist at CAS (Chemical Abstracts Service), a division of the American Chemical Society that tracks discoveries and technologies in that field through mentions in journals and patents, says a few of them stand out. CRISPR, she says, has been used to &ldquomodify immune cells to make them more effective at destroying cancer cells and to remove the HIV virus when it has integrated itself into the human genome. And CRISPR-based drugs are being developed to treat heart disease, blood disorders and blindness.&rdquo

In her press conference, Doudna said that it is relatively easy to get the genome editing molecules into eye cells and blood cells, so genetic eye diseases and blood illnesses such as sickle cell disease are most amenable to CRISPR-based therapies. &ldquoFurther out, it can be used on neurodegenerative diseases, where there is a great need,&rdquo she said. Amid the COVID-19 pandemic, the technology is being used to develop diagnostic tests to detect the novel coronavirus. Charpentier also noted that CRISPR is now being employed in basic research on the virus to search for molecules that help the pathogen replicate.

The use of CRISPR has generated significant controversy in addition to plaudits, Doudna acknowledged. Scientists have utilized the technique to edit genes in human sperm and egg cells. And a researcher in China used gene editing on viable human embryos, creating a storm of condemnation and worry about babies &ldquodesigned&rdquo to have particular qualities. &ldquoIt&rsquos important to have responsible use of this technology in the future,&rdquo said Doudna, who has been involved in scientific groups that have crafted ethical guidelines. She supports making careful changes to sperm and egg cells for therapeutic purposes&mdashto prevent inherited diseases&mdashbut opposes employing CRISPR or related techniques for human enhancement.

Both scientists said they were not expecting to hear from Sweden this morning. Charpentier, calling in to the Nobel announcement, acknowledged that her name and Doudna&rsquos had surfaced as potential winners in recent years. &ldquoIt was mentioned to me a number of times, perhaps more than I would like,&rdquo she said. Still, she noted, she had not thought this would be her year. &ldquoWhen I got the call this morning I was very emotional. I was surprised,&rdquo Charpentier said. But &ldquoit&rsquos real now.&rdquo

Editor&rsquos Note (10/7/20): This article has been updated after posting to include comments from Luis Echegoyen, Pernilla Wittung Stafshede and Jennifer A. Doudna.


INTRODUCCIÓN

The development of high precision genome editing tools like targeted nucleases has accelerated advances in fundamental plant science and crop breeding (Zhang, Massel, Godwin, & Gao, 2018 ). Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR), and its CRISPR-associated protein (Cas), is an RNA-guided nuclease developed from the microbial adaptive immune system by repurposing for genome editing (Barrangou & Marraffini, 2014 ). CRISPR-Cas technologies can facilitate efficient genome engineering within eukaryotic cells (Komor, Badran, & Liu, 2017 ). Precise targeting of the Cas9 protein is achieved by specifying a 20-nucleotide (nt) targeting sequence within its single guide RNA (sgRNA Ran et al., 2013 ). The application of genome editing tools such as CRISPR-Cas9 in genetic studies and for engineering crops with desirable traits has become a major focus of plant scientists and precision plant breeders alike (Borrill, 2020 ). The induction of targeted site-specific double stranded breaks in DNA and the subsequent repair through direct ligation sometimes results in errors such as insertions or deletions (indels) leading to a loss of gene function (knockouts Rodgers & McVey, 2016 ).

Modern domesticated wheats are derivatives from ancient hybridization events between ancestral progenitor species. The two most extensively cultivated wheats are the tetraploid durum or pasta wheat (Triticum turgidum ssp. durum L.) and hexaploid bread wheat (Triticum aestivum L.) (Matsuoka, 2011 ). Both species have large genomes—durum, ∼12 and hexaploidy, ∼16 Gbp—consisting mostly of repetitive elements. Within these polyploid species each gene usually exists as two copies in the tetraploid durum wheat or as three in hexaploid bread wheat. Homoeologous gene copies are usually highly conserved in gene structure and sequence among the subgenomes (>95% Adamski et al., 2020 ).

The first reported use of CRISPR-Cas9 to produce a stably genome edited wheat plant was the targeted knockout of the Mildew Locus O (Mlo), conferring resistance to the powdery mildew pathogen Blumeria graminis f.sp. tritici (Bgt), this was achieved in combination with an earlier gene editing technology, transcription activator-like effector nucleases (TALEN Wang et al., 2014 ). Since this first report, wheat genes of agronomical and fundamental scientific interest have been targeted using CRISPR-Cas9 technology, such as α-gliadin genes to lower gluten grain content (Sánchez-León et al., 2018 ), TaGW2 to increase grain weight (Zhang, Li, et al., 2018 ), TaZIP4-B2 to understand meiotic homologous crossover (Rey et al., 2018 ), TaQsd1 to reduce preharvest sprouting (Abe et al., 2019 ), TaMTL y CENH3 for haploid plant induction (Liu et al., 2019 Lv et al., 2020 ).

Here, we describe experimentally derived protocols for the selection of sgRNA targets, construct assembly, and screening analysis for genome editing in hexaploid wheat.


Tool for gene discovery

Scientists have long sought after this sort of genome editing tools for living cells. Two other technologies, called zinc-finger nucleases and TALEN (transcription activator-like effector nuclease) are available to achieve the same result. However, the CRISPR technology is much easier to generate and manipulate. This means that most biological research laboratories can carry out the CRISPR experiments.

As a result, CRISPR technology has been quickly adopted by scientists all over the world and put it into various tests. It has been demonstrated to be effective in genome editing of most experimental organisms, including cells derived from insects, plants, fish, mice, monkeys and humans.

Such broad successes in a short period of time imply we’ve arrived at a new genome editing era, promising fast-paced development in biomedical research that will bring about new therapeutic treatments for various human diseases.

Jennifer Doudna from the University of California Berkeley, who was one a co-inventor of the CRISPR, recently called for caution in using the gene-editing technology on human cells. US Department of Energy

The CRISPR technology offers a novel tool for scientists to address some of the most fundamental questions that were difficult, if not impossible, to address before.

For instance, the whole human genomic DNA sequence had been deciphered many years ago, but the majority of information embedded on the DNA fragments are largely unknown. Now, the CRISPR technology is enabling scientists to study those gene functions. By eliminating or replacing specific DNA fragments and observing the consequences in the resulting cells, we can now link particular DNA fragments to their biological functions.

Recently, cells and even whole animals with desired genome alterations have successfully been generated using the CRISPR technology. This has proven highly valuable in various biomedical research studies, such as understanding the cause and effect relationship between specific DNA changes and human diseases. Studying DNA in this way also sheds light on the mechanisms underlying how diseases develop and provides insights for developing new drugs that eliminate specific disease symptoms.

With such profound implications in medical sciences, many biotech and pharmaceutical companies have now licensed the CRISPR technology to develop commercial products.

For example, a biotech company, Editas Medicine, was founded in 2013 with the specific goal of creating treatments for hereditary human diseases employing the CRISPR technology.

However, products derived from the use of CRISPR technology are yet to hit the market with FDA approval.


What is CRISPR?

CRISPR is a technology that can be used to edit genes and, as such, will likely change the world.

The essence of CRISPR is simple: it’s a way of finding a specific bit of DNA inside a cell. After that, the next step in CRISPR gene editing is usually to alter that piece of DNA. However, CRISPR has also been adapted to do other things too, such as turning genes on or off without altering their sequence.

There were ways to edit the genomes of some plants and animals before the CRISPR method was unveiled in 2012 but it took years and cost hundreds of thousands of dollars. CRISPR has made it cheap and easy.

CRISPR is already widely used for scientific research, and in the not too distant future many of the plants and animals in our farms, gardens or homes may have been altered with CRISPR. In fact, some people already are eating CRISPRed food.

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CRISPR technology also has the potential to transform medicine, enabling us to not only treat but also prevent many diseases. We may even decide to use it to change the genomes of our children. An attempt to do this in China has been condemned as premature and unethical, but some think it could benefit children in the future.

CRISPR is being used for all kinds of other purposes too, from fingerprinting cells and logging what happens inside them to directing evolution and creating gene drives.

The key to CRISPR is the many flavours of “Cas” proteins found in bacteria, where they help defend against viruses . The Cas9 protein is the most widely used by scientists. This protein can easily be programmed to find and bind to almost any desired target sequence, simply by giving it a piece of RNA to guide it in its search.

When the CRISPR Cas9 protein is added to a cell along with a piece of guide RNA, the Cas9 protein hooks up with the guide RNA and then moves along the strands of DNA until it finds and binds to a 20-DNA-letter long sequence that matches part of the guide RNA sequence. That’s impressive, given that the DNA packed into each of our cells has six billion letters and is two metres long.

What happens next can vary. The standard Cas9 protein cuts the DNA at the target. When the cut is repaired, mutations are introduced that usually disable a gene. This is by far the most common use of CRISPR. It’s called genome editing – or gene editing – but usually the results are not as precise as that term implies.

CRISPR can also be used to make precise changes such as replacing faulty genes – true genome editing – but this is far more difficult.

Customised Cas proteins have been created that do not cut DNA or alter it in any way, but merely turn genes on or off : CRISPRa and CRISPRi respectively. Yet others, called base editors, change one letter of the DNA code to another .

So why do we call it CRISPR? Cas proteins are used by bacteria to destroy viral DNA. They add bits of viral DNA to their own genome to guide the Cas proteins, and the odd patterns of these bits of DNA are what gave CRISPR its name: clustered regularly interspaced short palindromic repeats. Michael Le Page


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